英矽智能全球首款AI药物完成2期临床试验首例患者给药

• 英矽智能领先的抗特发性肺纤维化项目INS018_055获批在中美两地开展国际多中心2期临床试验，并完成首批患者给药。

• 这是在生成式人工智能赋能下发现和设计的一款潜在全球首创(first-in-class)抗纤维化候选药物，具有人工智能发现的新颖靶点和人工智能设计的新型分子结构。

• 自2021年以来，在一体化人工智能平台Pharma.AI的支持下，英矽智能已提名12款临床前候选化合物，并将其中的3款在研药物推进到临床验证阶段。

由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能(Insilico Medicine)宣布，公司自主研发的抗纤维化小分子候选药物INS018_055已完成2期临床试验首批患者给药，这标志着全球首款由生成式人工智能完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物已推进至2期临床试验验证阶段。

该随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评价INS018_055口服给药12周，用于治疗特发性肺纤维化(IPF)受试者的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性，包括4个平行队列。为在更大规模人群中评估候选药物，英矽智能计划在中国和美国近40个研究中心招募60例特发性肺纤维化患者，同步开展2期临床试验。英矽智能于2023年4月开启中国患者招募，并于2023年6月获得美国FDA临床试验批件，获准同步在美国开展针对INS018_055的2期临床试验。

2023年早期，该候选药物发布1期临床试验积极顶线数据，并获得FDA孤儿药认定。在新西兰和中国开展的国际多中心1期临床试验中，INS018_055分别在多个单剂量递增(SAD)和多剂量递增(MAD)队列，共78和48例健康受试者中完成了测试。来自新西兰和中国多中心1期临床试验研究结果基本一致，显示出INS018_055具有良好的安全性、耐受性、药代动力学(PK)特性，该结果支持研发团队进一步开展该候选药物2期临床试验。

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，"INS018_055是由英矽智能自主研发的潜在全球首创(first-in-class)小分子抑制剂，同时具有抗纤维化和抗炎症潜力，也是第一款由生成式人工智能设计的进入临床阶段的药物。启动INS018_055的2期临床试验，不仅是英矽智能的重要一步，也是中国乃至全球人工智能制药领域又一个里程碑。我们期待INS018_055为全球患者带来新选择，也期待人工智能制药交出更高效的成绩单。"

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，"当我们开始将生成式人工智能用于药物研发时，我从未想到会达到今天的成就。我们将在临床试验中探索人工智能发现和设计的药物对患者的作用，这也将是对英矽智能生成式人工智能平台的真正验证。我们期待继续推进该潜在全球首创疗法，以帮助有需要的患者，并展示生成式人工智能在药物研发中的价值。"

英矽智能是利用生成式人工智能进行药物研发的先驱者之一。公司于2016年首次同行评议的期刊上描述了使用生成式人工智能设计新分子的概念。此后，英矽智能开发了多种以生成对抗网络(GAN)驱动药物发现的方法和功能，并将这些算法整合到一体化、高度集成、端到端药物研发平台Pharma.AI。该平台覆盖生物学、生成化学和临床研究等多个领域，包括可商业化的靶点发现引擎PandaOmics，分子生成和设计引擎Chemistry42和临床试验结果预测引擎inClinico。

在Pharma.AI的赋能下，英矽智能正不断为多个疾病领域带来突破性的变革，已布局了拥有近30条内部自研管线的疗法组合，涉及纤维化、癌症、自免和神经退行性疾病领域。自2021年以来，英矽智能提名了12款临床前候选化合物，并将其中的3款在研药物推进到临床验证阶段。

关于INS018_055

INS018_055是一款由英矽智能自主研发的潜在全球首创(first-in-class)小分子抑制剂。其新颖靶点由公司自有的人工智能驱动的靶点发现引擎PandaOmics识别，并且，英矽智能利用生成化学平台Chemistry42针对该新颖靶点生成和设计了全新的分子结构。2021年2月，英矽智能提名INS018_055为项目的临床前候选化合物，用于特发性肺纤维化(IPF)治疗。同年11月，英矽智能启动INS018_055的首次微剂量组人体试验，首次将AI发现的全新候选药物推进到临床验证阶段。

关于特发性肺纤维化(IPF)

特发性肺纤维化(IPF)于2018年被收录于中国《第一批罕见病目录》，是一种慢性瘢痕性肺部疾病，其特点是肺功能进行性和不可逆的下降，影响全球约500万人。由于发病、进展较为隐秘，多数患者确诊时病情已发展到中晚期，确诊后中位生存期为3年。考虑到疗法有限、预后整体不理想等现状，IPF领域仍存在较大的未被满足临床需求。

关于英矽智能

英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的药物研发公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。